2025年12月7日，《國家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)藥品目錄（2025年）》正式公布，復(fù)星醫(yī)藥自主研發(fā)的1.1類創(chuàng)新藥復(fù)邁寧(蘆沃美替尼片)納入。作為朗格漢斯細(xì)胞組織細(xì)胞增生癥（LCH）及組織細(xì)胞腫瘤成人患者，2歲及2歲以上伴有癥狀、不可手術(shù)的叢狀神經(jīng)纖維瘤（PN）的Ⅰ型神經(jīng)纖維瘤病（NF1）兒童及青少年患者雙適應(yīng)癥的MEK1/2抑制劑，復(fù)邁寧的納入讓相關(guān)罕見腫瘤靶向治療邁入“可及、可負(fù)擔(dān)”的新階段，更多患者將獲益。

截圖來源：國家醫(yī)療保障局官網(wǎng)

罕見病因“求醫(yī)難”、“藥物少”等原因，通常會(huì)讓患者及家庭承受巨大的治療負(fù)擔(dān)，出現(xiàn)因病致貧、因病返貧的情況。蘆沃美替尼納入國家醫(yī)保目錄后，相關(guān)疾病患者自付比例將大幅下降，用藥可及性與長期依從性同步提升，實(shí)現(xiàn)從“有藥可用”到“用得起、用得久”的變遷。

蘇州大學(xué)附屬第一醫(yī)院血液科主任吳德沛教授表示：“成人朗格漢斯細(xì)胞組織細(xì)胞增生癥（LCH）是一種極易漏診誤診的罕見血液系統(tǒng)腫瘤，可累及皮膚、骨骼、內(nèi)分泌及多臟器，單發(fā)灶尚能手術(shù)或放療，多發(fā)重癥患者則長期依賴化療。蘆沃美替尼作為國內(nèi)創(chuàng)新MEK抑制劑，以靶向機(jī)制精準(zhǔn)干預(yù)、療效確切、口服便捷且不良反應(yīng)小，為LCH帶來了革命性治療選擇；此次被納入醫(yī)保，月治療費(fèi)大幅度下降，徹底打破‘用不起’的壁壘，使更多患者能夠獲得持續(xù)規(guī)范治療，顯著改善生存質(zhì)量并重返社會(huì)，對(duì)罕見病診療具有里程碑意義。”

首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京天壇醫(yī)院神經(jīng)腫瘤中心主任李文斌教授表示：“像蘆沃美替尼這類罕見病靶向藥被納入醫(yī)保，可以很大程度降低患者治療成本，讓更多叢狀神經(jīng)纖維瘤的患兒有機(jī)會(huì)得到治療。同時(shí)，罕見病的治療通常需要長期堅(jiān)持，蘆沃美替尼因其良好的安全性及便捷性，可以讓患者更容易居家治療，使住院、陪護(hù)、誤工等隱性成本同步下降，幫助患者及照看者更好地回歸社會(huì)生活�！�

上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬第九人民醫(yī)院整復(fù)外科副主任林曉曦教授表示：“蘆沃美替尼納入醫(yī)保大幅降低了患者自付比例，打破了‘用不起、用不久’的困境，為兒童神經(jīng)纖維瘤患者提供了療效與安全性兼顧的新方案，也體現(xiàn)了國家對(duì)罕見病防治與創(chuàng)新藥研發(fā)的高度重視，將進(jìn)一步推動(dòng)罕見病診療生態(tài)的良性循環(huán)�！�

罕見病公益組織代表表示：“長期以來，高昂的自費(fèi)藥價(jià)成為患者堅(jiān)持治療的一大障礙，許多家庭因此背負(fù)沉重經(jīng)濟(jì)壓力。此次蘆沃美替尼納入醫(yī)保，無疑是個(gè)重大利好，不僅顯著降低了患者的用藥成本，也增強(qiáng)了患者對(duì)治療的信心和依從性。我們期盼更多創(chuàng)新藥循此路徑納入醫(yī)保，讓‘用得起藥、治得好病’的憧憬不再遙遠(yuǎn)。”

目前，復(fù)邁寧（蘆沃美替尼片）在中國針對(duì)兒童朗格漢斯細(xì)胞組織細(xì)胞增生癥（LCH）、低級(jí)別腦膠質(zhì)瘤和顱外動(dòng)靜脈畸形等多項(xiàng)臨床研究正在有序推進(jìn)。其中，用于治療無法手術(shù)或術(shù)后殘留/復(fù)發(fā)的Ⅰ型神經(jīng)纖維瘤�。∟F1）相關(guān)叢狀神經(jīng)纖維瘤（PN）的成人適應(yīng)癥，已獲得國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CDE）突破性治療認(rèn)定。

2025年10月，蘆沃美替尼治療兒童低級(jí)別膠質(zhì)瘤的Ⅱ期研究最新數(shù)據(jù)在歐洲腫瘤內(nèi)科學(xué)會(huì)（ESMO）年會(huì)上進(jìn)行口頭報(bào)告，其治療潛力獲得國際學(xué)術(shù)界高度關(guān)注，進(jìn)一步推動(dòng)了該藥的國際化布局。

同月，蘆沃美替尼被CDE依據(jù)《兒童抗腫瘤藥物研發(fā)鼓勵(lì)試點(diǎn)計(jì)劃（星光計(jì)劃）申報(bào)指南》正式納入“星光計(jì)劃”，覆蓋兒童LCH與兒童低級(jí)別腦膠質(zhì)瘤兩項(xiàng)適應(yīng)癥，有望借助政策支持進(jìn)一步提升研發(fā)效率。蘆沃美替尼持續(xù)的科研進(jìn)展，為中國創(chuàng)新藥走向國際奠定堅(jiān)實(shí)基礎(chǔ)。

復(fù)星醫(yī)藥首席發(fā)展官徐潤紅博士表示：“蘆沃美替尼從臨床應(yīng)用到納入國家醫(yī)保，意味著相關(guān)罕見腫瘤靶向治療進(jìn)入‘可及、可負(fù)擔(dān)’的新階段。未來，我們將繼續(xù)以患者為中心，持續(xù)加大研發(fā)投入，推動(dòng)更多創(chuàng)新藥物在中國獲批。并借助國家醫(yī)保政策的力量，更大程度減輕患者負(fù)擔(dān)，讓中國創(chuàng)新成果惠及更多罕見病患者�！�