諾華12月9日宣布VAYHIT2三期臨床試驗取得積極結(jié)果，該試驗評估了ianalumab聯(lián)合艾曲泊帕在既往接受糖皮質(zhì)激素治療的原發(fā)性免疫性血小板減少癥（ITP）患者中的療效和安全性。Ianalumab（9 mg/kg）聯(lián)合艾曲泊帕將ITP疾病控制延長了45%，該結(jié)果基于主要研究終點“至治療失敗時間（TTF, Time To Treatment Failure）”，即評估患者在治療期間及治療后維持安全血小板水平的時間。接受ianalumab聯(lián)合艾曲泊帕治療的患者，其至治療失敗的中位時間是安慰劑聯(lián)合艾曲泊帕組的2.8倍（13.0個月 vs 4.7個月）。

詳細(xì)數(shù)據(jù)于第67屆美國血液學(xué)會年會（ASH）的最新突破摘要（Late-Breaking Abstracts） 專場公布，并同步發(fā)表于《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》。

“ITP的治療一直以來側(cè)重于提升血小板計數(shù)，通常需要長期治療以控制疾病。這意味著許多患者需要長期用藥，持續(xù)承受疾病負(fù)擔(dān)和如疲勞等的癥狀�！甭榭偘馘�醫(yī)院（Mass General Brigham）血液學(xué)/腫瘤學(xué)Peggy S. Blitz講席教授、哈佛醫(yī)學(xué)院醫(yī)學(xué)副教授Hanny Al-Samkari博士表示，“VAYHIT2試驗結(jié)果令人鼓舞，顯示即使在患者停藥期間也能實現(xiàn)更好的疾病控制，為ITP患者帶來新的希望�！�

接受ianalumab（9 mg/kg）聯(lián)合艾曲泊帕治療的患者，在第6個月時持續(xù)血小板計數(shù)改善的比例也顯著高于安慰劑聯(lián)合艾曲泊帕治療組（62% vs 39%），達(dá)到了關(guān)鍵次要終點。疲勞改善方面，PROMIS疲勞評分顯示，ianalumab聯(lián)合艾曲泊帕組平均下降7.7分，安慰劑聯(lián)合艾曲泊帕治療組下降3.6分。

“B細(xì)胞驅(qū)動的自身免疫反應(yīng)導(dǎo)致ITP患者血小板破壞和出血風(fēng)險增加。Ianalumab的創(chuàng)新雙重作用機制旨在清除B細(xì)胞并阻斷其存活信號。”諾華全球腫瘤開發(fā)負(fù)責(zé)人Mark Rutstein博士表示，“憑借我們在ITP領(lǐng)域多年的經(jīng)驗，VAYHIT2結(jié)果進(jìn)一步證明ianalumab有望通過每月一次、共四次的靜脈輸注方案，實現(xiàn)持久疾病控制，讓患者無需長期持續(xù)治療�！�

VAYHIT2評估了兩種劑量的ianalumab，其中9 mg/kg劑量在主要和關(guān)鍵次要終點均顯示出統(tǒng)計學(xué)顯著改善，3 mg/kg劑量在主要終點達(dá)到統(tǒng)計學(xué)顯著，關(guān)鍵次要終點有數(shù)值改善。

Ianalumab耐受性良好，未發(fā)現(xiàn)新的安全信號，安全性與既往研究一致。Ianalumab組與安慰劑組的不良事件發(fā)生率相當(dāng)，最常見的不良事件為頭痛（9 mg/kg組14%，3 mg/kg組10%，安慰劑組8%）和輸注相關(guān)反應(yīng)（9 mg/kg組14%，3 mg/kg組8%，安慰劑組8%）。中性粒細(xì)胞減少癥在ianalumab組更常見（9 mg/kg組16%，3 mg/kg組12%，安慰劑組2%），大多數(shù)病例無需治療或劑量調(diào)整即可恢復(fù)。未有因治療期間不良事件導(dǎo)致永久停藥的情況。

VAYHIT2是ianalumab的第三項獲得陽性結(jié)果的III期臨床試驗，此前在活動性干燥綜合征成人患者中已有兩項陽性結(jié)果。諾華計劃于2027年將VAYHIT2數(shù)據(jù)與正在進(jìn)行的一線ITP試驗結(jié)果（VAYHIT1）一同提交。Ianalumab已獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）和歐洲藥品管理局（EMA）的孤兒藥資格認(rèn)定。（來源：諾華中國）

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